癌症病人“假药”自救和美国“尝试权”法案

    顾惠忠

　　美国阿里亚德核心研发人员王义汉回到深圳创业的初衷，与一般创新药研发人员回国创业有所不同，受国内一些癌症病人为了救命自制“假药”的刺激，他是抱着将研制的最新抗癌药带给国人的想法回来的。

　　事情的起因是这样的：几年前，王义汉参与研制的新一代肺癌药——布格替尼在治疗ALK阳性非小细胞肺癌上疗效显著，出于商业考虑， 其所在公司阿里亚德一直到很晚才公开布格替尼的分子结构，相关国际专业杂志都以一个类似物分子式来介绍布格替尼。因为他们的临床实验无缘中国病人， 广州一家大学附属医院的病人买来布格替尼类似物的原料药，制成胶囊服用，尽管疗效不错，但副作用非常大。问题的严重性在于，消息传出后，更多的中国肺癌病人以此错误的分子式自制胶囊，苏州有家公司更是用错误的分子式结构申报布格替尼合成工艺PCT国际专利。好在这个布格替尼类似物是阿里亚德优化中淘汰的，不至于酿成大祸。

　　这个事例涉及的现实问题是，新药研发是一个漫长的过程， 即使已到临床阶段，也需要一、二、三期一步步做下来，没有三五年上不了市。这样漫长的周期，许多病人无法等到新药上市便已离世；而癌症病人及其家属为一线生机会愿意去做各种尝试，这就出现了较购买印度仿制药更为严重的现象：参照最新在研药物的分子式自制药品。仅就王义汉而言，他回国后的努力已取得了阶段性成果，他的塔吉瑞生物医药开发的第三代、第四代白血病、 肺癌靶向药力求解决耐药性的问题， 逐渐把癌症转化成为慢性病，尽管将进入临床试验，但没有三五年同样上不了市。

　　癌症患者自制药品有一定的普遍性。为了给绝症患者一线希望，2009年，美国FDA出台了同情用药(又叫扩展性用药)机制，允许临床研究之外的身患绝症或无药可救的某一患者使用在研药物。根据美国FDA官网公布的数据计算，美国药品审评研究中心在2009-2015年间共收到了7292份的药物同情使用申请，其中7253个申请获批，批准率约为99.5%。去年12月，原国家食药监总局也发布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，但至今在国家药监局网站上仍查询不到这个《办法》已正式颁布的消息。

　　我们这边动作迟缓，美国那边却又推进了一步。同情用药须由医生申请，而制药企业又愿意救治患者，还需要药审中心的审批，效率比较低。而“同情用药”往往是绝症患者的最后依靠，为解决效率问题，5月30日，美国总统签署了 “尝试权”（right-to-try）的法案。法案的核心是：赋予绝症患者权利，寻求已经通过一期临床试验但尚未获得FDA完全批准的试验性药物治疗。美国总统签署法案后称：由于这项法案，“成百上千”的人可能会被拯救。这个法案使更多的绝症患者获得使用试验性药物救命的机会，而且，由于试验性药物经过了一期临床试验，安全性有了保障，排除了医生和制药企业的风险担忧，使得医生和制药企业更愿意去做这样的事情。

　　我国《药品法》新一轮修改在即，为了给绝症患者一线希望，应当考虑引进美国的“尝试权”法案。